预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定。这些疗法针对不同疾病领域，显示出潜在的重要进展。
Garadacimab是一种新型FXIIa抑制性单克隆抗体，设计用于遗传性血管水肿（HAE）相关发作的预防性治疗。与靶向下游介质的其他HAE治疗相比，garadacimab能够从源头抑制血浆蛋白FXIIa，从而阻止级联反应。3期临床研究VANGUARD显示，与安慰剂组相比，使用garadacimab的患者HAE月发作率显著降低，大多数患者无发作，并且该药具有良好的安全性和耐受性特征。
Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法，旨在抑制载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生，以调节血液中甘油三酯的代谢。3期临床试验结果显示，接受olezarsen治疗6个月的患者，其apoC-III和TG水平显著降低，急性胰腺炎的发生率也大幅下降。此外，全因住院率降低了84%，且该药表现出良好的安全性和耐受性。
Glepaglutide是一种长效GLP-2类似物，正在开发作为短肠综合征（SBS）的治疗选择。3期临床试验EASE-1表明，每周两次皮下给药glepaglutide可显著减少患者每周所需的肠外营养支持液体体积，部分患者甚至不再需要这种支持。glepaglutide的安全性和耐受性良好，最常见的不良事件为注射部位反应和胃肠道事件。
Diazoxide choline是一种含有二氮嗪胆碱的缓释剂型，每日口服一次，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。DCCR在解决PWS患者的暴食症及其他症状方面显示出积极效果。该药已获得多项资格认定，包括孤儿药资格、快速通道资格及突破性疗法认定。
Cosibelimab是一种完全人源化的高亲和力单克隆抗体，用于治疗皮肤鳞状细胞癌（cSCC）。该药通过阻断PD-L1与PD-1以及B7.1受体的相互作用，恢复毒杀性T细胞反应。长期数据显示，cosibelimab治疗的患者病情缓解程度加深，完全缓解率较高，且安全性良好。
Ensartinib是一款新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，用于治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。3期临床研究eXalt3表明，ensartinib在全身性和颅内疾病的疗效优于对照药物，显示出积极的临床活性。
Crinecerfont是一种在研口服CRF1拮抗剂，用于治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。3期研究表明，crinecerfont能显著降低患者的雄烯二酮水平，并减少糖皮质激素的需求量，同时保持良好的安全性和耐受性。
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